Czym jest eteplirsen?

Eteplirsen to eksperymentalny lek stosowany w terapii dystrofii mięśniowej Duchenne’a (DMD), rzadkiej choroby genetycznej, która prowadzi do postępującego osłabienia mięśni. Lek ten jest oligonukleotydem, który działa na poziomie RNA, mając na celu modyfikację procesu splicingowego mRNA. Dzięki temu zmienia sposób, w jaki komórki odczytują gen kodujący dystrofinę, białko niezbędne do prawidłowego funkcjonowania mięśni.

Eteplirsen jest szczególnie skierowany na pacjentów z mutacjami w genie dystrofiny, które pozwalają na wytwarzanie skróconej, ale funkcjonalnej wersji białka. Badania kliniczne wykazały, że leczenie eteplirsenem może prowadzić do poprawy w zakresie funkcji mięśniowej, choć kontrowersje związane z jego skutecznością i metodologią badań nadal budzą wątpliwości wśród specjalistów.

Mimo że lek uzyskał zgodę na stosowanie w niektórych krajach, jego dostępność jest ograniczona, a dalsze badania są niezbędne, aby ocenić długoterminowe korzyści i bezpieczeństwo jego stosowania.

Pod żadnym pozorem nie stosuj leczenia na własną rękę. Każde leczenie powinno być skonsultowane z lekarzem, a lista poniższych chorób traktowana jako przykłady. Korzystamy wyłącznie ze sprawdzonych baz wiedzy medycznej, jednak absolutnie odradzamy leczenie na własną rękę.

Rodzaj leku: inhibitor syntezy białek, inhibitor syntezy kwasów nukleinowych, siRNA

Przykładowe nazwy handlowe: exondys

Metoda podawania leku: infuzja dożylna

Stosowane także jako: lek

Wzór chemiczny: C₃₆₄H₅₆₉N₁₇₇O₁₂₂P₃₀

Eteplirsen znajduje zastosowanie w leczeniu np.: