Czym jest ataluren?

Ataluren to lek stosowany w terapii pacjentów z dystroficzną miopatią, spowodowaną obecnością mutacji, które prowadzą do tzw. „przerwania kodu” w procesie syntezy białek. Działa poprzez umożliwienie pominięcia uszkodzonego kodonu w mRNA, co pozwala na produkcję pełnowartościowych białek. Lek jest szczególnie istotny dla pacjentów z mutacjami w genie dystrofiny, które prowadzą do poważnych zaburzeń mięśniowych. Ataluren jest stosowany w terapii doustnej i jest przedmiotem badań klinicznych mających na celu ocenę jego skuteczności oraz bezpieczeństwa. Chociaż wyniki badań są obiecujące, jego dostępność i zastosowanie kliniczne mogą być ograniczone w zależności od regionu i specyficznych wskazań terapeutycznych.

Pod żadnym pozorem nie stosuj leczenia na własną rękę. Każde leczenie powinno być skonsultowane z lekarzem, a lista poniższych chorób traktowana jako przykłady. Korzystamy wyłącznie ze sprawdzonych baz wiedzy medycznej, jednak absolutnie odradzamy leczenie na własną rękę.

Przykładowe nazwy handlowe: translarna

Stosowane także jako: lek

Wzór chemiczny: C₁₅H₉FN₂O₃

Ataluren znajduje zastosowanie w leczeniu np.: